Cuando Herriot Tabuteau creó una empresa de desarrollo de medicamentos en 2012, decidió hacerlo de otra manera. Su prioridad serían los trastornos cerebrales, un terreno donde los tratamientos suelen ser especialmente difíciles de desarrollar y donde probar su eficacia también representa un gran desafío. Asumió el doble rol de director ejecutivo y fundador científico, respaldado por décadas de experiencia como inversor en startups biotecnológicas y por su formación médica. Pero, a diferencia de lo habitual, no buscó capital de riesgo. Optó por financiarse con recursos propios y el apoyo de amigos y familiares.
"Si hacés las cosas exactamente igual que los demás, vas a obtener los mismos resultados que los demás. Y nosotros queríamos resultados que se distingan", dice Tabuteau, de 57 años, en su primera entrevista con un periodista sobre su empresa, Axsome Therapeutics.
El nombre Axsome surge de la combinación de dos partes de una célula nerviosa: el axón y el soma. Desde aquella oficina sin ventanas y con apenas tres escritorios en el Rockefeller Center de Nueva York —que sus fundadores recuerdan como "el cuarto de las escobas"— la empresa avanzó muchísimo. Hoy tiene tres medicamentos en el mercado y otros cinco en desarrollo, con potencial para beneficiar a unos 150 millones de estadounidenses que viven con depresión, TDAH o Alzheimer. En los 12 meses que terminaron en junio, Axsome generó ingresos por US$ 495 millones, un 70 % más que en el mismo período de 2024. Aunque todavía no es rentable, la empresa registró una pérdida neta de US$ 247 millones en ese lapso.
Cotiza en el Nasdaq con una capitalización bursátil de US$ 6.100 millones, y Tabuteau es multimillonario gracias al 15 % de participación que mantiene, además de las opciones que posee. Según sus estimaciones, Axsome podría alcanzar un pico de ventas de US$ 16.500 millones con su cartera actual de medicamentos, lo que la ubicaría entre las 25 farmacéuticas con mayores ingresos del mundo. Claro que eso dependerá de que todo salga como espera, en especial si logra que la FDA apruebe cinco nuevos medicamentos antes de 2028. El desafío no es menor: solo cerca del 25 % de los fármacos superan con éxito los ensayos clínicos de fase III, un paso clave para seguir adelante con el proceso de aprobación.
Tabuteau nació en Haití, donde su madre biológica enfrentó muchas dificultades para criar a él y a su hermana. Recuerda haber vivido situaciones de abandono en todos los niveles —físico, nutricional y emocional—, aunque afirma que eso "me enseñó resiliencia". A los 9 años, se mudó con su padre y su madre adoptiva al Upper East Side de Manhattan. Estudió biología molecular y bioquímica en Wesleyan, y luego ingresó a la Facultad de Medicina de Yale con la idea de convertirse en neurocirujano. Sin embargo, al ver la evidente infelicidad de muchos de sus profesores, decidió no hacer la residencia en neurocirugía. En cambio, aceptó un puesto en el área de banca de inversión en salud de Goldman Sachs. Así comenzó una carrera de casi 20 años en el mundo financiero, con pasos por Bank of America Securities, el fondo de cobertura Healthco/SAC Capital y la gestión de sus propios fondos.
Desde su lugar en Wall Street, Tabuteau observó de cerca cómo nacían y caían miles de biotecnológicas en etapas tempranas. Con el tiempo, empezó a elaborar sus propias ideas sobre qué funcionaba y qué no. Mientras muchas de esas compañías apostaban todo a un solo medicamento, él entendió que desarrollar una cartera diversificada reduciría el riesgo ante posibles fracasos. Para mantener los costos controlados, evitó una práctica muy común en el sector: tercerizar los ensayos clínicos. Apostó a que podía hacerlos internamente, con menos gasto y mejores chances de éxito. Un ensayo de fase III puede costar fácilmente US$ 50 millones, pero Tabuteau aseguraba que podía llevarlo adelante con un 30 % o 50 % menos. "Recibimos mucha resistencia", recuerda, ya que los inversores dudaban de que fuera posible realizar tantos ensayos con un presupuesto tan ajustado. Su estrategia de trabajar con varios medicamentos al mismo tiempo también ayudó: cuando un ensayo terminaba, su equipo pasaba de inmediato al siguiente.
Fue una decisión acertada cubrir los riesgos. Tras salir a bolsa en 2015, Axsome atravesó dificultades, algo común en una biotecnológica en etapa temprana. Desarrollar un medicamento puede llevar una década desde la idea hasta su llegada al mercado. Aunque los ensayos de Axsome eran más baratos que los de la industria, seguían siendo costosos. Las acciones de la compañía estuvieron por debajo de los US$ 10 durante años, y su capitalización bursátil cayó por debajo de los US$ 100 millones luego de que fracasara un ensayo clínico con un medicamento inicial para tratar el dolor. "Nadie creía en Axsome hace años, y creo que todavía hay muchos incrédulos", dice Nick Pizzie, director financiero de la empresa. "Es una historia que te hará ver", agrega.
El panorama cambió con su primer gran fármaco: Auvelity. Cuando este tratamiento para el trastorno depresivo mayor recibió la aprobación de la FDA en agosto de 2022, las acciones subieron un 65 % en una semana y la empresa pasó a valer US$ 3.000 millones. El medicamento combina dos compuestos ya existentes para ofrecer un tratamiento que puede comenzar a hacer efecto en solo una semana, frente a las seis u ocho que suelen requerir los antidepresivos basados en serotonina, una diferencia clave.
Para el lanzamiento de Auvelity, Axsome arrancó con 165 representantes de ventas, menos de la mitad de lo habitual en el sector. Pero los complementó con un software capaz de identificar qué médicos podían mostrarse más receptivos a sus productos y cuál era la mejor forma de contactarlos: por correo electrónico, por teléfono o en persona. El medicamento apunta a cerrar el año con US$ 500 millones en ventas, y los analistas ya anticipan que se convertirá en un éxito comercial, es decir, que superará los US$ 1.000 millones en ingresos. A comienzos de este año, la empresa resolvió un litigio por patentes que impedirá la entrada de versiones genéricas hasta, por lo menos, 2038, un logro clave.
La experiencia de Tabuteau en el mundo financiero también resultó clave. En 2022, Axsome compró un medicamento llamado Sunosi, indicado para tratar la somnolencia diurna excesiva en personas con narcolepsia o apnea del sueño. Cerró la operación en apenas dos semanas, durante la Navidad de 2021, por US$ 53 millones más regalías de un solo dígito. Menos de un año después, recuperó con creces la inversión al vender los derechos del medicamento en Europa, Medio Oriente y el norte de África por US$ 66 millones, más hitos y regalías. Hoy, los ingresos anuales de Sunosi superan los US$ 100 millones. "Fue una transacción financiera muy astuta", opinó Graig Suvannavejh, analista de Mizuho.
Las acciones siguieron en alza. En el último año subieron un 35 %, hasta alcanzar los US$ 122, muy por encima del índice Nasdaq Biotech, que creció apenas un 1 % en el mismo período. El próximo lanzamiento que genera expectativa es un medicamento para tratar la agitación vinculada al Alzheimer. Hoy, los antipsicóticos son la única opción disponible, pero implican riesgos severos, incluida la muerte. El fármaco de Axsome evitaría esos efectos adversos, aunque mostró resultados dispares en los ensayos clínicos de fase III. La empresa planea pedir la aprobación antes de que termine septiembre.
La FDA podría no aprobar el nuevo medicamento, pero los analistas creen que, ante la necesidad urgente de una alternativa a los antipsicóticos, su aprobación es probable. El visto bueno sería clave para los planes de Tabuteau de alcanzar los US$ 16.500 millones en ventas. Proyecta ingresos anuales de entre US$ 1.000 millones y US$ 3.000 millones para Auvelity, y entre US$ 1.500 millones y US$ 3.000 millones para el tratamiento contra la agitación vinculada al Alzheimer, en su punto máximo. "Tenemos mucho por delante ahora mismo en cuanto a la cartera de productos y la cantidad de pacientes que podemos atender", afirma. "Puede que seamos una empresa chica en tamaño, pero no lo somos ni en fundamentos ni en ambición", concluye.
*Con información de Forbes US.
