Jake Becraft, estudiante de posgrado en ingeniería biológica en el MIT, tuvo una idea que podría cambiar la forma en que tratamos el cáncer: ¿y si los genes pudieran prenderse y apagarse como si fueran interruptores de luz? Pensando un poco más, se le ocurrió crear "circuitos" con ARN mensajero (ARNm), ese que lleva instrucciones para fabricar proteínas en las células, para que los tumores cancerosos queden expuestos ante el sistema inmunológico.

La idea era completamente nueva. Y cuando Becraft cofundó Strand Therapeutics, con sede en Cambridge, Massachusetts, para desarrollarla, no había ninguna certeza de que funcionara. Hoy, ocho años después, Strand está cerca de hacerlo realidad. Su ensayo clínico preliminar de fase 1 demostró que el primer fármaco de ARNm programable no solo es seguro, sino que además puede achicar tumores en pacientes con cáncer que ya no tenían opciones de tratamiento.

"Nos impactó incluso a nosotros", le dijo Becraft a Forbes US. "Uno espera que algo suceda, pero no espera una respuesta masiva porque estos pacientes ya demostraron tener cánceres muy resistentes al tratamiento", explicó.

Con estos resultados, Strand Therapeutics consiguió US$ 153 millones en inversión de capital riesgo. La ronda fue liderada por el fondo sueco Kinnevik, y también participaron Iconiq, Playground Global, Regeneron Ventures —el brazo de inversión de Regeneron Pharmaceuticals— y las farmacéuticas Amgen y Eli Lilly.

Con esta última ronda, la inversión total en Strand ya suma US$ 250 millones y la empresa alcanzó una valuación de unos US$ 550 millones. Aunque esa cifra queda chica si se la compara con las valuaciones siderales de algunas startups de inteligencia artificial, no es menor para una biotecnológica en fase clínica. En su ronda anterior, en noviembre de 2024, la valuaron en US$ 359 millones, según la base de datos de PitchBook.

La financiación llega en un momento complicado para el sector: muchas biotecnológicas están con serios problemas para conseguir plata y varias siguen cotizando por debajo de su nivel de liquidez en la bolsa. En ese contexto, el caso de Strand resalta. La empresa proyecta lanzar su primera terapia en 2030, pero hasta ahora no generó ingresos.

El ARNm se volvió conocido durante la pandemia de COVID-19, cuando sirvió como base para las vacunas de Moderna y BioNTech. Aunque fueron un éxito científico, también se volvieron un tema de disputa política. El martes, el secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy Jr., anunció que va a retirar US$ 500 millones de fondos federales destinados a proyectos de vacunas de ARNm.

Pero la tecnología del ARNm tiene potencial para mucho más. No solo puede servir para prevenir enfermedades, también podría tratar problemas como el cáncer o las afecciones cardíacas. A diferencia de las vacunas contra la COVID-19, que se aplican en el brazo para generar antígenos del virus, el tratamiento que desarrolla Strand busca que los propios tumores produzcan señales que los delaten ante el sistema inmunológico. Es como si los hiciera brillar para que el cuerpo pueda reaccionar.

"Los resultados clínicos nos sorprendieron muchísimo", dijo Ala Alenazi, gestor de inversiones de Kinnevik, que se va a sumar al directorio de Strand tras el acuerdo. "Pudieron demostrar esas ambiciones que antes solo estaban en los libros de texto", comentó.

"Lo que quedó muy claro en el último año o año y medio es que la era del ARN mensajero y los medicamentos genéticos finalmente llegó".

Jake Becraft, cofundador y director ejecutivo de Strand Therapeutics

Jake Becraft, que hoy tiene 34 años, se define como "un ejecutivo de biotecnología reticente". En 2017, junto con Tasuku Kitada —presidente y jefe de investigación y desarrollo de Strand, y el primer científico en crear circuitos genéticos de ARNm sintéticos mientras investigaba en el MIT—, separó la empresa del ámbito académico. También se sumó como cofundador Ron Weiss, asesor de doctorado de Becraft, profesor de ingeniería biológica y experto en ingeniería celular y diseño de circuitos genéticos. Weiss sigue siendo asesor de la compañía.

En 2019, Strand consiguió su primera ronda de financiación, liderada por Playground. En ese momento, la valuación era de apenas US$ 15,5 millones, según datos de PitchBook. "Eran jóvenes doctores con ideas increíbles cuando los conocimos por primera vez", recordó Jory Bell, socio general de Playground Global.

Para Becraft, el gran obstáculo de la medicina personalizada no es la investigación, sino cómo se administra. Hoy, muchas terapias se aplican con lo que él llama "fuerza bruta", forzando proteínas dentro de las células correctas. Esto implica hospitalizaciones prolongadas y costos altísimos para el sistema de salud. "Lo que buscamos es entregar proteínas con efecto terapéutico directamente en una célula cancerosa, una inmunitaria o en la médula ósea", explicó. Esa precisión permite que el tratamiento funcione donde tiene que hacerlo, sin generar daños en otros tejidos.

"Lo que quedó muy claro en el último año o año y medio es que la era del ARN mensajero y los medicamentos genéticos finalmente llegó", sostuvo Becraft. "Vemos esto como la forma de desarrollar medicamentos en el futuro", agregó.

La primera proteína con la que están trabajando es la interleucina 12, o IL-12, un estimulante del sistema inmune que tiene potencial como inmunoterapia contra el cáncer. El problema es que, hasta ahora, su toxicidad siempre fue mayor que cualquier beneficio. "Sin una estrategia dirigida, es ineficaz o tóxica", explicó Becraft. "Se busca eficacia sin toxicidad", añadió.

El estudio clínico de Strand con 22 pacientes demostró que esa focalización es posible: lograron una terapia potente sin efectos secundarios graves. "Desde los primeros pacientes a los que les dimos la dosis, empezamos a ver que los tumores se achicaban", afirmó.

"Pudieron demostrar esas ambiciones que antes solo estaban en los libros de texto".

Ala Alenazi, gestora de inversiones, Kinnevik

Becraft repasó una tomografía con contraste de un paciente con melanoma en estadio 4. En la imagen, los tumores se veían marcados como puntos negros por todo el cuerpo. Pero una segunda tomografía del mismo paciente, después del tratamiento con el fármaco de ARNm de Strand, mostró una mejora inesperada. "El único punto que quedó fue donde le inyectaron el contraste en el brazo", dijo Becraft. "No creo que nadie se lo esperara. Fue muy impactante", aseguró.

Sin embargo, incluso con resultados así, el camino desde los ensayos clínicos hasta que un medicamento llega al mercado sigue siendo largo. Con el nuevo capital, Strand planea avanzar con más estudios clínicos para conseguir la aprobación de su primer fármaco en 2030. Además, está trabajando en otras terapias preclínicas con ARNm, entre ellas una que se aplica por vía intravenosa en lugar de inyectarse directamente en un tumor. Esta alternativa podría servir para tratar tipos de cáncer más difíciles de alcanzar, como el de pulmón. "Podemos reestructurar la forma en que tratamos el cáncer", afirmó Becraft. "Creemos que estamos a punto de alcanzar lo que esta tecnología puede lograr", concluyó.

Con información de Forbes US.